Методика под названием «клеточная терапия CAR-T», разработанная Национальным институтом онкологии США имеет все шансы стать первой одобренной генной терапией в стране. По результатам первого исследования у 82% пациентов количество раковых клеток существенно уменьшилось; у 36% пациентов наблюдается устойчивая ремиссия. Результаты обнародовала компания Kite, проводившая исследования, однако оценок экспертов и публикаций в рецензируемых изданиях пока нет. Подробности исследования будут раскрыты на апрельской конференции Американской ассоциации онкологических исследований.
Методика заключается в генетическом редактировании собственных иммунных клеток пациента: в ДНК Т-лимфоцитов добавляется ген, помогающий уничтожать раковые клетки. Затем лимфоциты с отредактированным геномом вводятся в кровь пациентов, и ГМ-клетки начитают охоту на мутантные клетки. Врачи называют метод «живым лекарством», имея в виду тот факт, что небольшое количество Т-клеток с отредактированным геномом начинают делиться в крови пациента и могут вырасти в целую противораковую армию.
Свои недостатки, и очень серьёзные, у методики есть: трое из 101 пациента с лимфомой, участвовавших в эксперименте, умерли от причин, не связанных с раком; две из этих смертей, возможно, были вызваны побочными эффектами терапии. У 13 пациентов иммунная система остро отреагировала на введение генетически модифицированных лимфоцитов; их состояние было довольно тяжёлым, но в процессе терапии часть нежелательных эффектов удалось купировать. У трети пациентов наблюдались анемия и другие эффекты, связанные с состоянием и составом крови, однако врачи сумели справиться с ними. У 28% возникли проблемы неврологического характера — сонливость, тремор, трудности с речью — но они продлились всего несколько дней. Чтобы оценить то, насколько безопасны побочные эффекты терапии, потребуется еще полгода наблюдений.