ОМ Непростой журнал
Люди, рожденные с естественной мутацией, которая отключает некоторые гены, меньше рискуют умереть от сердечных заболеваний, при этом не имея никаких побочных эффектов от неработающих генов. Теперь же всего одна инъекция успешно отключила тот же самый ген у животных, и это получилось в первый раз.
Потенциальное лекарство будет означать необратимое изменение ДНК внутри некоторых клеток пациента, поэтому врачам предстоит сделать немало тестов, прежде чем испытывать его на людях. Но преимущества такой технологии в теории будут невероятны, она может помочь миллионам жить дольше.
Результаты исследования на животных были описаны Лоренцом Майром из фармацевтической фирмы «АстраЗенека».
Инфаркты и инсульты — крайне распространенная причина смерти по всему свету, а высокий уровень холестерина липопротеинов низкой плотности значительно повышает риск такого исхода. Именно поэтому миллионы людей по всему свету принимают статины, которые хоть и понижают уровень холестерина, но имеют много побочных эффектов.
В 2005 году было открыто, что у некоторых людей от природы очень низкое содержание холестерина в крови, все благодаря мутациям, которые не дают печени производить белок под названием PCSK9. Именно этот белок уничтожает другой белок, находящийся на поверхности кровяных телец, а ведь именно он в свою очередь разлагает тот самый холестерин. Люди благодаря генетическим мутациям PCSK9 не испытывают проблем с ликвидацией излишков холестерина, и поэтому меньше страдают заболеваниями сердца. Чтобы повторить этот эффект, были разработаны антитела, которые убирали PCSK9 из крови без каких-либо побочных эффектов, но сыворотка оказалась слишком дорогой, и к тому же вкалывать ее надо каждые 2−4 недели. А вот вариант с генным редактированием гораздо радикальнее. С помощью технологии CRISPR команда из «АстраЗенеки» полностью отключила человеческую версию гена PCSK9 у мышей. Причем делается это путем инъекции белка CRISPR Cas 9 и направляющей РНК. Последний помогает белку Cas 9 связаться со специфическим местом в гене, взрезать его и вставить туда последовательность, блокирующую деятельность гена. И все это за один укол.
Конечно, до испытаний такой техники на человеке еще пройдет немало времени, но она постоянно совершенствуется, как и сама технология редактирования генома, и отключение и изменение генов путем крайне нехитрых манипуляций, кажется, уже возможно в самом ближайшем будущем.
